Le Dr Paganelli reçoit un appui de taille dans sa lutte contre les maladies du foie

Les enfants nés avec une maladie métabolique du foie ont une santé hypothéquée et risquent même la mort, car ce type de maladie est rarement curable.

Les enfants nés avec une maladie métabolique du foie ont une santé hypothéquée et risquent même la mort, car ce type de maladie est rarement curable.

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Gilead Sciences accorde 170 000 $ au chercheur de l'Université de Montréal pour faire avancer un projet sur le traitement des maladies métaboliques du foie.

Les enfants qui naissent avec des maladies métaboliques du foie ont une santé hypothéquée et risquent même de mourir, car les traitements sont rarement possibles. La compagnie biopharmaceutique Gilead Sciences a annoncé aujourd'hui à San Francisco qu'elle appuiera les efforts de développement d'un traitement pour ces maladies en accordant 170 000 $ au Dr Massimiliano Paganelli, professeur à l'Université de Montréal, chercheur au Centre de recherche du CHU Sainte-Justine et médecin à ce centre hospitalier universitaire mère-enfant, pour qu'il puisse explorer de nouvelles pistes de recherche.

«Les erreurs innées du métabolisme du foie sont des maladies causées par une mutation génétique qui entraîne de nombreuses complications hépatiques et extrahépatiques graves, voire mortelles. Les enfants et les adultes souffrant de déficiences enzymatiques provoquées par de telles mutations ont souvent une qualité de vie très réduite. Mon étude cherche à évaluer la possibilité de traiter ces maladies par transplantation de cellules, de façon à guérir la maladie et à éviter la greffe de foie, les traitements à vie et les diètes strictes.»

Le Dr Paganelli et ses collègues travailleront plus précisément avec des enfants atteints de tyrosinémie pour déterminer si le principe de l'approche fonctionne. Plus de 80 % des patients atteints d'une maladie comme la tyrosinémie meurent avant l'âge de deux ans s'ils ne sont pas traités. Quant au traitement actuel, ses effets à long terme ne sont pas connus, et les patients doivent tout de même composer avec de grandes restrictions alimentaires. «La première partie du projet a pour objectif de produire des cellules souches à partir du sang des patients et de les utiliser pour fabriquer des hépatocytes, c'est-à-dire des cellules hépatiques. Comme ces hépatocytes seront comparables aux cellules se trouvant dans le corps du patient, nous pourrons les étudier en laboratoire pour mieux comprendre la maladie et tester de nouveaux médicaments», explique le Dr Paganelli.

La prochaine étape consistera à modifier les gènes pour corriger la mutation causant la maladie dans les cellules souches. «Les cellules souches modifiées seront ensuite employées pour créer des hépatocytes identiques à ceux du patient, mais à une différence près : ils ne seront pas porteurs de la mutation et seront donc sains. L'objectif ultime est de transplanter ces hépatocytes chez le patient pour guérir la maladie hépatique. Puisque le patient reçoit ses propres cellules, le corps les accepte et il n'est plus nécessaire pour le patient de suivre à vie un traitement immunosuppresseur», souligne le Dr Paganelli. Cette approche, connue sous le nom de «thérapie cellulaire autologue», ne sera pas testée sur des sujets humains. Le Dr Paganelli travaillera plutôt avec des modèles murins pour s'assurer que la technique est efficace et sûre.

«Dans l'ensemble, la thérapie cellulaire autologue a le potentiel de changer radicalement la vie des patients qui souffrent de tyrosinémie et d'erreurs innées du métabolisme du foie en général, car elle permettrait de les guérir sans recourir à un traitement à vie, mentionne la Dre Hélène Boisjoly, doyenne de la Faculté de médecine de l'Université de Montréal. Si l'étude produit des résultats positifs, elle marquera une étape importante dans l'application de la thérapie cellulaire autologue à la pratique clinique pour possiblement améliorer de façon considérable la qualité de vie de milliers de personnes. Nous sommes très heureux que Gilead Sciences appuie ce projet de recherche majeur du Dr Paganelli.»

À propos de cette étude

Le Dr Massimiliano Paganelli a reçu une subvention dans le cadre du Gilead Sciences Research Scholars Program in Liver Disease – The Americas. Le Dr Paganelli est hépatologue pédiatrique au CHU Sainte-Justine, chercheur au Centre de recherche du CHU Sainte-Justine et professeur adjoint de clinique au Département de pédiatrie de l'Université de Montréal.

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