La molécule UM171 franchit de nouvelles frontières
- UdeMNouvelles
Le 26 juin 2025
La molécule UM171, mise au point à l'UdeM, pourrait être approuvée en Europe pour traiter les cancers du sang chez les patients sans donneur compatible. Une étape majeure vers la commercialisation.
Il y a quelques années, l’espoir était mince pour les personnes atteintes d’hémopathies malignes nécessitant une greffe de cellules souches. Aujourd’hui, grâce aux travaux de Guy Sauvageau et d’Anne Marinier, chercheurs à l’Institut de recherche en immunologie et en cancérologie (IRIC) de l’Université de Montréal, de nouvelles options de traitement font graduellement leur entrée sur le marché. Experts respectivement en génétique moléculaire des cellules souches et en chimie médicinale, les deux scientifiques sont à l’origine de la molécule UM171, découverte en 2014.
Dix ans plus tard, le Comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments recommande l'approbation du Zemcelpro®, premier et seul traitement autorisé pour les adultes atteints d'hémopathies malignes nécessitant une greffe de cellules souches allogéniques lorsqu’aucun autre type de cellules de donneur appropriées n'est disponible. La décision de la Commission européenne est attendue d’ici la fin de l’été. Une approbation au Canada et aux États-Unis pourrait suivre.
Dès sa mise au point, la molécule UM171 a montré un potentiel unique pour la transplantation de cellules souches sanguines en multipliant considérablement le nombre de cellules issues du sang de cordons ombilicaux. Au cours d’essais cliniques concluants sur plusieurs personnes atteintes d’un cancer du sang, l’utilisation d’UM171 a beaucoup réduit les taux de rejet de greffe et la mortalité. À ce jour, près de 120 personnes ont bénéficié de cette thérapie cellulaire dans le cadre d’essais cliniques de phase II. Une étude pivot de phase III sera lancée prochainement.
En 2015, les travaux de l’IRIC et d’IRICoR – organisme à but non lucratif axé sur la commercialisation de la recherche – ont mené à la création d’ExCellThera, qui détient les droits exclusifs sur la molécule brevetée UM171. Cette entreprise montréalaise fournit des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour concevoir les meilleures thérapies cellulaires et géniques. Avec l’approbation européenne attendue, ExCellThera passera officiellement d'une société de recherche et développement à une société de biotechnologie au stade commercial.