Un médicament prometteur pour le traitement du neuroblastome chez l’enfant
- UdeMNouvelles
Le 11 octobre 2023
- Catherine Goulet-Cloutier
Le neuroblastome est l'un des cancers pédiatriques les plus fréquents chez les jeunes enfants.
Crédit : Getty
Une étude montre que le disulfirame, un médicament utilisé contre l'alcoolisme, pourrait être efficace pour traiter le neuroblastome, un cancer pédiatrique fréquent chez les nourrissons.
Des médicaments déjà sur le marché pourraient-ils être efficaces pour traiter le neuroblastome, un des cancers pédiatriques les plus fréquents chez les nourrissons? Dans une nouvelle étude publiée dans la revue Scientific Reports, une équipe du CHU Sainte-Justine et de l’Université de Montréal dirigée par le chercheur Noël Raynal, également professeur à l’UdeM, a obtenu des résultats préliminaires encourageants pour le disulfirame. Ce médicament, utilisé depuis 70 ans pour traiter l’alcoolisme chronique et doté de propriétés anticancéreuses reconnues, offre un nouvel espoir de traitement contre le neuroblastome à haut risque, un type de tumeur responsable de 10 % des décès par cancer chez les enfants.
Agir sur les gènes pour réduire la prolifération des cellules cancéreuses
Les tests réalisés en laboratoire sur des cellules de neuroblastome de patients ont démontré que le disulfirame réduit leur prolifération en agissant sur l’acétylation des histones, un processus à l’échelon du noyau cellulaire qui joue un rôle majeur dans l’expression des gènes. En effet, le disulfirame atténue l’expression des gènes favorables au cancer (ou oncogènes) par les cellules de neuroblastome, réduisant ainsi leur capacité à se multiplier. Le médicament semble particulièrement efficace pour ce type de cancer même à des doses relativement faibles.
Or, le disulfirame est actuellement disponible sous forme de capsule, ce qui rend son utilisation difficile en milieu pédiatrique. Afin de pouvoir l’administrer à de jeunes enfants, le chercheur et son équipe ont mis au point une forme liquide du médicament qui s’est révélée aussi efficace et sécuritaire.
«Notre étude a révélé que le disulfirame pourrait jouer un rôle clé dans le traitement du neuroblastome à haut risque, se réjouit Noël Raynal. Il s’agirait donc d’un médicament efficace, sécuritaire et à faible coût.»
La réutilisation de médicaments: une avenue prometteuse
En dépit des traitements actuels, le pronostic est trop souvent sombre quant à l’issue de la maladie: la moitié des enfants atteints d’un neuroblastome en meurent et, chez les personnes survivantes, la moitié souffriront de lourdes séquelles à long terme. Pour améliorer le taux de survie et la qualité de vie de ces enfants, il est crucial de mettre au point de nouvelles interventions thérapeutiques sécuritaires et efficaces.
La réutilisation de médicaments déjà approuvés pour d’autres problèmes de santé est une avenue intéressante. «De plus en plus, on se tourne vers la réutilisation de médicaments déjà sur le marché, explique Noël Raynal. Il y a plusieurs avantages: le processus menant aux essais cliniques est beaucoup plus rapide et le médicament est reconnu comme sécuritaire, ce qui est particulièrement important quand on traite des enfants gravement malades.»
Le chercheur entend poursuivre l’évaluation de ce médicament avec des modèles de plus en plus sophistiqués et représentatifs des petits patients.
À propos de l’étude
L’étude a été réalisée grâce au soutien financier de la Société de recherche sur le cancer, de la Fondation CHU Sainte-Justine et du Fonds d’innovation thérapeutique, un programme commun du Centre de recherche du CHU Sainte-Justine et de la Fondation Charles-Bruneau.
L’article «Repurposing disulfiram, an alcohol-abuse drug, in neuroblastoma causes KAT2A downregulation and in vivo activity with a water/oil emulsion», par Annie Beaudry, Simon Jacques-Ricard, Anaïs Darracq, Nicolas Sgarioto, Araceli Garcia, Teresita Rode García, William Lemieux, Kathie Béland, Elie Haddad, Paulo Cordeiro, Michel Duval, Serge McGraw, Chantal Richer, Maxime Caron, François Marois, Pascal St-Onge, Daniel Sinnett, Xavier Banquy et Noël J.-M. Raynal, est paru le 30 septembre 2023 dans la revue Scientific Reports.
Relations avec les médias
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Geneviève Martel
CHU Sainte-Justine
Tél: 514 968-7536
