Anémie aplasique sévère: la vie sauve grâce à la molécule UM171

L’histoire de cette prise en charge a récemment été publiée dans la revue scientifique «European Journal of Haematology», démontrant de nouveau les propriétés fascinantes de la molécule UM171.

L’histoire de cette prise en charge a récemment été publiée dans la revue scientifique «European Journal of Haematology», démontrant de nouveau les propriétés fascinantes de la molécule UM171.

Crédit : Getty

En 5 secondes

Mise au point à l'UdeM, la molécule UM171 a été utilisée dans une greffe de cellules souches sur un jeune homme souffrant d'anémie aplasique sévère, une maladie auto-immune.

Une greffe de sang de cordon amplifié avec la molécule UM171 a sauvé la vie d’un jeune homme atteint d’une anémie aplasique sévère réfractaire aux traitements habituels. Cette maladie auto-immunitaire détruit les cellules souches de la moelle osseuse et conduit à un arrêt de la production des globules rouges, des globules blancs et des plaquettes. Il s’agit d’une première mondiale qui a été rendue possible grâce à la découverte d’une équipe de chercheurs de l’Institut en hémato-oncologie et en thérapie cellulaire (iHOTC) de l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont, faisant partie du Centre intégré universitaire de santé et de services sociaux de l’Est-de-l’Île-de-Montréal, et de l’Institut de recherche en immunologie et en cancérologie de l’Université de Montréal.

L’histoire de cette prise en charge a récemment été publiée dans la revue scientifique European Journal of Haematology, démontrant de nouveau les propriétés fascinantes de la molécule UM171.

Quand on envisage une allogreffe pour les cas d’anémie aplasique sévère, les cellules souches du donneur doivent être le plus compatibles possible avec celles du receveur pour éviter les risques de complications immunologiques. En l’absence de donneur familial ou non apparenté compatible, on peut envisager, à certaines conditions, d’utiliser les cellules souches d’un donneur familial semi-identique, aussi appelé «donneur haplo-identique». Or, ce membre de la famille doit être en bonne santé et disponible pour une telle intervention, ce qui n'était pas le cas pour ce jeune homme malade.

La greffe de sang de cordon, moins exigeante sur le plan de la compatibilité, représente une bonne option pour plusieurs patients qui ont besoin d’une greffe de cellules souches. Par contre, le sang de cordon ne contient généralement pas assez de cellules souches pour un patient adulte de plus de 70 kg, ce qui se traduit par une remontée lente des globules blancs et des risques accrus d’infections souvent mortelles. De plus, le taux de rejet du greffon, c’est-à-dire la destruction des cellules de cordon infusées par le système immunitaire du receveur, est très élevé chez les patients atteints d’une anémie aplasique sévère ayant reçu de multiples transfusions sanguines.

Le Dr Jean Roy

Crédit : Hôpital Maisonneuve-Rosemont

«C’est après avoir épuisé toutes nos options de traitement que la molécule UM171, qui avait déjà fait ses preuves dans un essai clinique chez des patients atteints d’un cancer du sang, est entrée en jeu, explique le DJean Roy, hématologue et chercheur clinicien à l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont et professeur titulaire à la Faculté de médecine de l’Université de Montréal. En plus de permettre d’augmenter en moyenne de 35 fois le nombre de cellules souches dans une unité de sang de cordon ombilical, la molécule UM171 diminue énormément le risque d’une complication immunologique fréquente à long terme telle la maladie du greffon contre l’hôte, qui requiert la prise de médicaments immunosuppresseurs toxiques pendant plusieurs années.»

Alors qu’on n’avait jamais eu recours aux cellules amplifiées pour traiter ce type d’anémie, les chercheurs ont vu juste: ils ont réussi à guérir un premier patient adulte atteint d'anémie aplasique sévère grâce à une greffe de sang de cordon amplifié avec la molécule UM171.

Cette étude de cas confirme l’efficacité de la molécule UM171, qui a déjà été démontrée dans le cadre de deux autres études menées par des équipes de chercheurs de l’iHOTC et dont les résultats sont très encourageants. Une troisième étude est en cours.

«L’histoire de ce jeune homme et les autres études avec la molécule UM171 prouvent clairement comment la recherche clinique innovatrice, mise en place par des investigateurs locaux, permet de créer une culture d'excellence et d'améliorer les soins pour sauver plus de vies, affirme le DDenis Claude Roy, directeur de l’iHOTC. L’avenir nous amènera certainement d’autres réalisations du genre, c’est très encourageant!»

À propos de l’Institut en hémato-oncologie et en thérapie cellulaire (iHOTC)

La désignation d’Institut en hémato-oncologie et en thérapie cellulaire est accordée à l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont pour son expertise de pointe et son leadership. L’iHOTC permet d’optimiser l’avancement et la consolidation de la thérapie cellulaire, dont la thérapie immunocellulaire. Il contribue également à soutenir le développement de cette expertise reconnue, tant au Canada qu’à l’étranger, pour les soins spécialisés aux patients, l’enseignement supérieur, la recherche clinique, la recherche fondamentale et l’évaluation des technologies et des modes d’intervention en santé.

À propos du CIUSSS de l'Est-de-l'Île-de-Montréal

Le Centre intégré universitaire de santé et de services sociaux de l’Est-de-l’Île-de-Montréal (CIUSSS-EMTL) regroupe 26 installations et dessert une population de plus de 500 000 Montréalais. Affilié à l’Université de Montréal, il offre une gamme complète de soins de santé et de services sociaux de première ligne, de services d’hébergement, de soins hospitaliers généraux, spécialisés, surspécialisés et de soins en santé mentale. Grâce à ses deux centres de recherche et ses quatre axes d’excellence en santé mentale, immunohématologie, santé de la vision et néphrologie, le CIUSSS-EMTL est un pôle d’innovation en santé au Canada. Ses équipes aux idées novatrices contribuent à son rayonnement autant sur le plan national que sur le plan international.

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