Les travaux de Nabil G. Seidah reconnus par la revue «Nature Medicine»

Les travaux de Nabil G. Seidah, professeur à la Faculté de médecine de l’Université de Montréal et chercheur à l’Institut de recherches cliniques de Montréal, jouent un rôle clé dans l’une des 11 essais cliniques qui, selon la revue Nature Medicine, forgeront la médecine en 2024.

Dans ce processus visant à désigner les essais cliniques les plus porteuses de potentiel thérapeutique pour 2024, Nature Medicine a demandé à des chercheuses et chercheurs de renom de nommer celles qui ont le plus de chances de se traduire par des avancées concrètes en médecine.

Les recherches découlant directement de la découverte, majeure, du rôle de la proprotéine convertase PCSK9 par le Dr Seidah comptent parmi les travaux cliniques cités. Elles ont été choisies par Amit Khera, vice-président du volet de la médecine génomique chez Verve Therapeutics, cardiologue au Brigham and Women's Hospital et conférencier à la Harvard Medical School.

Environ 1 personne sur 300 naît avec une hypercholestérolémie familiale hétérozygote. L'hypercholestérolémie familiale hétérozygote est l'une des maladies génétiques héréditaires les plus courantes. Elle est causée par des mutations des gènes LDLR, APOB ou PCSK9. La dernière code pour une protéine PCSK9 qui entraîne la dégradation des récepteurs des lipoprotéines de faible densité (LDL), un type de lipoprotéine qui se trouve dans le sang. Bien que les statines puissent réduire le risque de maladie cardiovasculaire chez ces patients, la plupart d'entre eux ne parviennent pas à atteindre un taux optimal de cholestérol LDL avec un traitement en continu.

L'essai Heart-1 est la première étude mondiale sur l’humain quant à l'édition de bases de l'ADN in vivo et a le potentiel de démontrer la preuve de concept des approches thérapeutiques d'édition de bases ciblant la PCSK9 pour abaisser durablement le cholestérol LDL.