Un essai clinique international, nommé ApproaCH, dévoile l’efficacité prometteuse d’un nouveau médicament pour stimuler la croissance chez les enfants atteints d’achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme. Menée auprès de 84 enfants dans 10 centres hospitaliers universitaires, dont le CHU Sainte-Justine, répartis dans 7 pays, l’étude a démontré que le navepegritide augmentait la croissance en moyenne de 30 % sur un an, permettant de gagner environ 1,5 cm de plus chaque année.
L’achondroplasie ne se limite pas à une petite taille: elle se traduit souvent par des malformations osseuses, comme une croissance disproportionnée des membres et un mauvais alignement des articulations. Ces anomalies peuvent entraîner des douleurs, limiter la mobilité et nuire à l’autonomie et à la qualité de vie. Le traitement actuellement disponible nécessite des injections quotidiennes et ne s’accompagne pas encore d’améliorations notables au-delà de la croissance.
Tout comme le traitement actuel, le navepegritide est basé sur une version modifiée d’une molécule naturellement présente dans le corps – le peptide natriurétique de type C – qui stimule la croissance osseuse. Mais ses effets vont plus loin.
«Notre étude montre que, en plus d’améliorer la croissance, ce médicament contribue à rééquilibrer les proportions des membres et à réduire la courbure des jambes, ce qui favorise une meilleure mobilité et une plus grande autonomie à long terme», explique le Dr Philippe Campeau, médecin généticien au CHU Sainte-Justine, professeur au Département de pédiatrie de l’Université de Montréal et cochercheur principal de l’étude.
Ces effets sur la qualité de vie ont été mesurés à l’aide d’un questionnaire évaluant le fonctionnement quotidien des enfants. «Pris tout au long de la croissance, ce médicament pourrait permettre à un enfant de gagner jusqu’à un demi-mètre supplémentaire», ajoute le chercheur.
