SLA: des essais cliniques prometteurs pour retrouver la mobilité

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Après 12 années à se consacrer à la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique, le Dr Richard Robitaille a bon espoir de mettre au point un traitement pour freiner la maladie.

Richard Robitaille

Une étude clinique verra le jour grâce à une subvention de un million de dollars de l’organisation américaine ALS Association. La nouvelle est tombée juste avant Noël. «J’en ai encore des frissons. Pour moi, cette subvention représente un aboutissement, puisqu’elle va nous permettre de mener des essais cliniques auprès de personnes atteintes de la maladie et, ultimement, de faire profiter les patients de nos découvertes», se réjouit Richard Robitaille, professeur titulaire au Département de neurosciences de la Faculté de médecine de l’Université de Montréal.

La sclérose latérale amyotrophique (SLA), aussi appelée maladie de Lou Gehrig, est une affection neurodégénérative «épouvantable, comme une condamnation à mort», qui détruit précocement les neurones moteurs, ces cellules nerveuses responsables du contrôle des muscles. Lorsque le contact avec les muscles se perd, le mouvement ne se fait plus. Actuellement, il n'existe aucun traitement efficace pour la stopper.

Une étude novatrice

Joanne Vallée, assistante de recherche principale, Danielle Arbour, associée de recherche, Elsa Tremblay, étudiante au doctorat, Gabrielle Normandin, stagiaire, Éric Martineau, médecin, et Richard Robitaille, professeur titulaire

Dans son laboratoire, le professeur Robitaille et son équipe composée d’une dizaine d’étudiantes et étudiants ainsi que de professionnelles et professionnels de la recherche, dont Elsa Tremblay, la Dre Danielle Arbour, le Dr Éric Martineau et Joanne Vallée, ont mis au point une approche novatrice: cibler les jonctions neuromusculaires pour maintenir cette connexion essentielle entre les neurones et les muscles de façon à rétablir la fonction musculaire, à prévenir la perte de masse musculaire et à améliorer la locomotion et la survie de la personne.

«Notre étude est la première à cibler spécifiquement les jonctions neuromusculaires. Jusqu’ici, nos travaux ont montré que la SLA empêche les cellules gliales, dont la fonction est très importante dans la gestion des neurones, de jouer leur rôle de réparation aux points de jonction. Cette dénervation des jonctions neuromusculaires est l'un des évènements pathologiques les plus précoces de la SLA. Notre traitement vise ces cellules pour leur redonner leurs propriétés ou du moins les remettre en état. La personne pourrait ainsi conserver sa mobilité, son autonomie et son estime personnelle», explique le Dr Robitaille.

Dans un premier temps, les essais précliniques réalisés sur un modèle animal ont pu prouver les bienfaits de cette approche à l’aide d’un médicament comportant peu d’effets secondaires.

Notre traitement cible les cellules gliales pour leur redonner leurs propriétés ou du moins les remettre en état. La personne pourra ainsi conserver sa mobilité, son autonomie et son estime personnelle. — Richard Robitaille, professeur titulaire au Département de neurosciences de la Faculté de médecine de l’UdeM

La recherche passe à la vitesse supérieure

La subvention de un million, du programme Clinical Trial Awards de la ALS Association visant à stimuler la mise au point de thérapies pour la SLA, permet à l’équipe de passer à la vitesse supérieure: ses membres pourront mener des essais cliniques sur un bassin de 30 adultes touchés par la maladie à la clinique de SLA de l'Institut-hôpital neurologique de Montréal (le Neuro).

Alors qu’il demeure porteur de flambeau, le laboratoire du Dr Robitaille s’enrichit d’une équipe clinique internationale formée de la Dre Angela Genge, du Neuro de l’Université McGill, du Dr Jonathan Glass, de l’Université Emory à Atlanta, et de la Dre Sandrine Da Cruz, experte en mécanismes moléculaires au Vlaams Instituut voor Biotechnologie, à Bruxelles.

Le recrutement de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique, prévu pour la fin de 2022, s’échelonnera sur plusieurs mois et l’étude clinique sur quelques années. Sans vouloir donner de faux espoirs, le Dr Robitaille a confiance en la réussite de ce projet. «Il faut rester prudents, bien que nos données précliniques justifient d’aller en essais cliniques, dit-il. Le prochain défi sera de mener l’étude à bon port. On espère voir des effets positifs pour aider les gens, possiblement en 2024.»