Maladies neurodégénératives incurables de la myéline: une avancée porteuse d’espoir

Benoit Coulombe

Crédit : IRCM

Des travaux effectués au laboratoire du D^r Benoit Coulombe, directeur du laboratoire de protéomique translationnelle à l’Institut de recherches cliniques de Montréal (IRCM) et professeur de biochimie et de médecine moléculaire à l’Université de Montréal, qui viennent de paraître dans la prestigieuse revue scientifique Molecular Brain, suscitent de l’espoir pour le traitement futur de certaines leucodystrophies. Il s’agit de maladies neurodégénératives de la myéline dont souffrent généralement les jeunes enfants et qui mènent le plus souvent à la mort avant l’âge adulte.

Ces recherches montrent en particulier que le médicament Riluzole, déjà approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour traiter certaines formes de sclérose latérale amyotrophique, peut corriger au moins partiellement la cause moléculaire de certaines leucodystrophies.

«En effet, nous avons montré que des mutations causales de certaines leucodystrophies touchent les sous-unités d’une enzyme cellulaire importante, l’ARN polymérase III, empêchant son assemblage normal. Il s’est avéré que le Riluzole peut contrecarrer ce défaut d’assemblage», a déclaré le D^r Maxime Pinard, responsable de ce projet au laboratoire du D^r Coulombe.

«Dans le cas de maladies aussi graves et débilitantes pour les patients et leur famille que les leucodystrophies, apprendre de telles avancées est porteur d’espoir», a ajouté le D^r Jean-François Côté, président et directeur scientifique de l’IRCM.

Les leucodystrophies sont des maladies rares caractérisées par un processus de démyélinisation des systèmes nerveux central et périphérique, d'apparence primitive et non inflammatoire et aboutissant à une sclérose cérébrale. Ce sont presque exclusivement des maladies génétiques.

«Bien que d’autres travaux soient nécessaires pour évaluer l’effet du Riluzole chez les patients afin de faire avancer l’élaboration d’avenues thérapeutiques pour ces maladies, les recherches du laboratoire du D^r Coulombe suscitent un vif intérêt et de l’espoir dans la communauté, car elles indiquent clairement que le Riluzole pourrait être utilisé comme médicament», mentionnent Marjolaine Verville et Éric Tailleur, de la Fondation des leucodystrophies, qui a financé les travaux.