Maladies neurodégénératives incurables de la myéline: une avancée porteuse d’espoir
- Salle de presse
Le 1 décembre 2022
- UdeMNouvelles
Une étude démontre que le Riluzole pourrait être efficace dans le traitement de certaines leucodystrophies, maladies neurodégénératives qui attaquent la myéline du cerveau de jeunes enfants.
Des travaux effectués au laboratoire du Dr Benoit Coulombe, directeur du laboratoire de protéomique translationnelle à l’Institut de recherches cliniques de Montréal (IRCM) et professeur de biochimie et de médecine moléculaire à l’Université de Montréal, qui viennent de paraître dans la prestigieuse revue scientifique Molecular Brain, suscitent de l’espoir pour le traitement futur de certaines leucodystrophies. Il s’agit de maladies neurodégénératives de la myéline dont souffrent généralement les jeunes enfants et qui mènent le plus souvent à la mort avant l’âge adulte.
Ces recherches montrent en particulier que le médicament Riluzole, déjà approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour traiter certaines formes de sclérose latérale amyotrophique, peut corriger au moins partiellement la cause moléculaire de certaines leucodystrophies.
«En effet, nous avons montré que des mutations causales de certaines leucodystrophies touchent les sous-unités d’une enzyme cellulaire importante, l’ARN polymérase III, empêchant son assemblage normal. Il s’est avéré que le Riluzole peut contrecarrer ce défaut d’assemblage», a déclaré le Dr Maxime Pinard, responsable de ce projet au laboratoire du Dr Coulombe.
«Dans le cas de maladies aussi graves et débilitantes pour les patients et leur famille que les leucodystrophies, apprendre de telles avancées est porteur d’espoir», a ajouté le Dr Jean-François Côté, président et directeur scientifique de l’IRCM.
Les leucodystrophies sont des maladies rares caractérisées par un processus de démyélinisation des systèmes nerveux central et périphérique, d'apparence primitive et non inflammatoire et aboutissant à une sclérose cérébrale. Ce sont presque exclusivement des maladies génétiques.
«Bien que d’autres travaux soient nécessaires pour évaluer l’effet du Riluzole chez les patients afin de faire avancer l’élaboration d’avenues thérapeutiques pour ces maladies, les recherches du laboratoire du Dr Coulombe suscitent un vif intérêt et de l’espoir dans la communauté, car elles indiquent clairement que le Riluzole pourrait être utilisé comme médicament», mentionnent Marjolaine Verville et Éric Tailleur, de la Fondation des leucodystrophies, qui a financé les travaux.
Saviez-vous que?
Toutes les leucodystrophies sont mortelles à court ou moyen terme; 30 % des leucodystrophies sont de forme indéterminée et aucun traitement n'existe pour les guérir. Les parents dont un enfant est atteint de la maladie ont généralement un risque sur quatre que leurs autres enfants aussi en souffrent et 1 enfant sur 7600 naît avec la maladie.
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