Nouveau traitement porteur d’espoir pour les enfants atteints d’une maladie rare
- Salle de presse
Le 10 janvier 2023
- UdeMNouvelles
Une équipe de recherche du CHU Sainte-Justine a mis au point un traitement permettant de ralentir la progression d’une maladie rare qui attaque le système immunitaire des enfants.
Dirigée par la chercheuse clinicienne Hélène Decaluwe, du CHU Sainte-Justine, une équipe a mis au point un traitement qui permet de ralentir la progression d'une maladie rare qui attaque le système immunitaire des enfants. L’article scientifique décrivant ce nouveau traitement a été publié au début du mois de janvier dans le Journal of Allergy and Clinical Immunology.
Le succès de la Dre Decaluwe, également professeure au Département de pédiatrie de l’Université de Montréal, tient dans la combinaison de deux classes de médicaments qui fonctionnent en synergie pour réduire l’évolution d’une maladie immunitaire rare. Actuellement, environ le tiers des patients ne répondent pas adéquatement au traitement et décèdent dans les cinq années suivant le diagnostic.
«Il faut essayer de faire mieux. C’est une maladie très grave qui fait partie des urgences immunologiques à traiter le plus rapidement possible», explique la médecin.
La lymphohistiocytose hémophagocytaire familiale (LHF) affecte les enfants dès leur naissance. Il s’agit d’une anomalie du système immunitaire qui prend la forme d’une tempête de cytokines. S’ensuit une réaction inflammatoire grave, car les cytokines, ces protéines messagères, envoient des signaux désordonnés au système immunitaire.
Freiner la LHF pour greffer des cellules souches
Pour guérir la LHF, une greffe de cellules souches est nécessaire. Or, il est essentiel que la progression de la maladie soit freinée avant de procéder à une greffe. Pour certains patients, les traitements traditionnels permettant de faire le pont jusqu’à la greffe ne fonctionnent que partiellement et n’empêchent pas une résurgence de la maladie. De plus, ces traitements engendrent un problème de toxicité notable.
Grâce à cette nouvelle étude, la Dre Decaluwe est parvenue à un contrôle complet de la maladie chez un modèle de souris, et ce, sans toxicité manifeste. La tempête de cytokines a été calmée par l’utilisation du nouveau duo de médicaments.
«Ce sont des résultats très prometteurs, qui pourraient permettre ultimement de sauver et de guérir un plus grand nombre d’enfants atteints de cette maladie immunitaire», dit Hélène Decaluwe.
Ce qui est encore plus enthousiasmant, c’est que ces médicaments (l’émapalumab et le ruxolitinib) sont déjà approuvés individuellement pour usage chez l’humain. La prochaine étape sera d’étudier l’efficacité du «traitement pont» dans une étude clinique. «Cela confirme le rôle de leadership du CHU Sainte-Justine dans la prise en charge de cette maladie», ajoute-t-elle.
Les résultats de cette étude donnent espoir d’améliorer grandement le taux de guérison des enfants atteints de la LHF en leur permettant d’attendre jusqu’à la greffe de cellules souches.
À propos de cette étude
L’article «Combined IFNγ and JAK inhibition to treat hemophagocytic lymphohistiocytosis in mice», par Josée-Anne Joly, Alexis Vallée, Benoite Bourdin, Sara Bourbonnais, Natalie Patey, Louis Gaboury, Yves Théorêt et Hélène Decaluwe, a été publié le 4 janvier 2023 dans le Journal of Allergy and Clinical Immunology.
Le financement de l’étude a été assuré par la Fondation Charles-Bruneau et les Instituts de recherche en santé du Canada.
Relations avec les médias
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Julie Gazaille
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