Les enfants sont les grands oubliés de l’industrie pharmaceutique

Souffrant d’une tumeur au cerveau, Lysa Carole, âgée de trois ans, reçoit un traitement de radiothérapie qui donne de bons résultats. Mais la petite doit absorber quotidiennement une importante quantité de médicaments par voie orale. «On les dissout dans du jus de pomme pour les lui faire avaler, mais elle déteste ça», témoigne la mère, Julie Vallière.

Dans le petit film préparé par la Fondation CHU Sainte-Justine, on peut voir l’enfant grimacer et se débattre devant son verre de jus médicamenté. «Elle est beaucoup trop jeune pour comprendre que c’est pour son bien», soupire M^me Vallière.

Projeté en introduction de la conférence «Médicament et pédiatrie: besoins non comblés», le 14 février à l’auditorium du pavillon Jean-Coutu de l'Université de Montréal, ce court métrage présentait l’un des problèmes auxquels sont confrontés les médecins, infirmières et pharmaciens qui doivent composer avec une clientèle en bas âge. Pour aborder ce problème qui «concerne tout le monde, les pharmaciens en particulier», selon la doyenne de la Faculté de pharmacie de l'UdeM, Lyne Lalonde, on avait invité des chercheurs, des gens d’affaires et des élus, qui ont partagé leurs points de vue sur la question avec l’auditoire. Cette grande conférence marquait le centenaire de la Faculté de pharmacie de l’Université, née le 14 février 1920. Environ 200 personnes étaient présentes, pour la plupart des pharmaciens en exercice venus à l’UdeM à l’occasion d’une activité de formation continue.

En plus des problèmes d’administration des molécules, les enfants malades font les frais de failles dans la posologie. Les «formulations pédiatriques» tenant compte des difficultés à avaler des comprimés, par exemple, sont encore peu courantes au Québec.

«Un enfant n’est pas un petit adulte», a résumé Grégoire Leclair, professeur à l’Université de Montréal. Il n’est pas normal que les médicaments qu’on lui administre n’aient pas été mis au point avec la même rigueur que ceux destinés aux adultes, a-t-il poursuivi. Jusqu’à 90 % des médicaments en néonatologie ont échappé aux études cliniques et sont donc utilisés «hors indications».

Citoyens de seconde zone

«Les enfants sont des citoyens de seconde zone», a déclaré la D^re Catherine Litalien, du Centre de formulations pédiatriques Goodman au CHU Sainte-Justine. La situation n’est pas nouvelle, puisque, selon ses recherches, seulement 19 % des nouvelles substances sur le marché ont fait l’objet de recherches cliniques suffisamment concluantes pour pouvoir comporter un usage pédiatrique.

Plusieurs raisons expliquent cette carence. La difficulté de mener des recherches auprès de sujets mineurs est l’un des obstacles; la timidité de Santé Canada quand il s’agit d’exiger des entreprises un minimum d’efforts dans cette direction en est un autre. La clientèle pédiatrique constitue souvent un «petit marché» pour les compagnies pharmaceutiques, ce qui fait dire à l’experte que la situation actuelle s’appuie d’abord sur les besoins du marché plutôt que sur les besoins des enfants malades. «On aimerait que ce soit l’inverse», a-t-elle dit.

Même constat de la part de sa collègue Marie-Élaine Métras, pharmacienne au CHU Sainte-Justine. «La plupart des médicaments sur le marché sont vendus sous forme de comprimés ou de capsules. Ces formes sont mal adaptées à la pédiatrie, car les enfants ont souvent du mal à les avaler. Sans parler du mauvais goût…»

De plus, les doses pédiatriques sont souvent calculées selon le poids des enfants à partir des doses prescrites chez l’adulte. Dans le cadre d’une recherche effectuée avec des collègues en 2018 auprès de 71 patients, M^me Métras a rapporté plusieurs problèmes: difficulté à s’approvisionner, délais indus, erreurs dans les préparations…

L’industrie rejette l’ursodiol

Alain Boisvert, de Pharmascience, a expliqué que son entreprise a envisagé la production d’un médicament, l’ursodiol, pour traiter plusieurs maladies hépatiques chez les enfants, dont certaines découlant de la fibrose kystique. «Il a été déterminé que l’ursodiol était l’un des 10 médicaments pour lesquels on avait le plus recours à la fabrication de préparations magistrales au CHU Sainte-Justine», relate-t-il.

Considérant que l’entreprise investissait 2,5 M$ dans l’aventure et qu’elle récoltait environ 350 000 $ par an, elle a considéré que celle-ci n’était pas rentable. «Nous avons abandonné l’opération, jugée non viable financièrement», a conclu M. Boisvert.

En marge de la conférence, il a précisé que le délai de trois ans était la norme dans l’industrie, compte tenu des compétiteurs qui entrent en scène et accaparent une part du marché.